Lääkeyhtiö Insilico Medicine on saavuttanut merkittävän virstanpylvään tekoälyn hyödyntämisessä lääkekehityksessä. Yhtiön kehittämä rentosertib etenee nyt kliinisten tutkimusten Phase III -vaiheeseen idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) hoidossa.
Kyseessä on yksi ensimmäisistä tapauksista, jossa tekoälyn avulla tunnistettu lääkeaihio on edennyt myöhäisen vaiheen kliinisiin tutkimuksiin. Onnistuminen voisi vahvistaa käsitystä siitä, että tekoäly voi nopeuttaa uusien lääkkeiden kehitystä myös käytännössä, eikä pelkästään teoriassa.
Vakava keuhkosairaus, johon tarvitaan uusia hoitoja
Idiopaattinen keuhkofibroosi on etenevä sairaus, jossa keuhkokudos arpeutuu vähitellen. Arpeutuminen heikentää keuhkojen toimintaa ja vaikeuttaa hengittämistä.
Sairaudelle ei tunneta tarkkaa syytä, ja ennuste on usein huono. Diagnoosin jälkeen potilaiden mediaanielinajanodote on tyypillisesti vain 2–4 vuotta.
Rentosertib on suun kautta otettava lääke, jonka tarkoituksena on hidastaa taudin etenemistä vaikuttamalla suoraan sairauden biologisiin mekanismeihin.
Vaiheen II tutkimus antoi lupaavia tuloksia
Ennen Phase III -tutkimuksiin siirtymistä lääkettä testattiin satunnaistetussa tutkimuksessa, johon osallistui 71 potilasta 22 sairaalassa Kiinassa. Potilaat jaettiin lumelääke- ja hoitoryhmiin, joissa käytettiin joko 30 tai 60 milligramman päivittäistä annosta 12 viikon ajan.
Tulokset olivat erityisen lupaavia suuremmalla annoksella:
- keuhkojen toimintaa kuvaava FVC-arvo kasvoi keskimäärin 98,4 millilitraa
- lumelääkettä saaneilla sama arvo puolestaan laski keskimäärin 20,3 millilitraa
Myös turvallisuusprofiili oli tutkijoiden mukaan odotusten mukainen, eikä vakavia uusia haittavaikutuksia havaittu.
Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA myönsi lääkkeelle jo vuonna 2023 harvinaislääkkeen (Orphan Drug) statuksen.
Koko lääkekehitys perustui tekoälyyn
Rentosertib ei syntynyt perinteisen lääketutkimuksen kautta, vaan lähes koko kehitysprosessi perustui Insilico Medicinen omaan Pharma.AI-alustaan.
Järjestelmä hyödyntää useita tekoäly malleja eri vaiheissa.
Ensimmäisessä vaiheessa PandaOmics analysoi valtavia määriä biologista dataa, kuten:
- geenitietoa
- kliinisiä tutkimuksia
- tieteellisiä julkaisuja
- patenttitietokantoja
Tavoitteena oli löytää aiemmin tunnistamattomia biologisia kohteita, joihin lääkkeellä kannattaisi vaikuttaa.
Tekoäly tunnisti keskeiseksi kohteeksi TNIK-proteiinin, jonka arvioitiin olevan merkittävässä roolissa keuhkofibroosin aiheuttamassa arpeutumisessa ja tulehdusreaktioissa.
Tekoäly suunnitteli myös itse lääkemolekyylin
Kun biologinen kohde oli löytynyt, työn jatkoi yhtiön Chemistry42-järjestelmä. Sen sijaan että järjestelmä olisi seulonut miljoonia valmiita molekyylejä, tekoäly suunnitteli kokonaan uusia lääkeaineita generatiivisten mallien avulla.
Prosessin aikana valmistettiin vain 79 ehdokasmolekyyliä, joista 55. valittiin jatkokehitykseen. Insilico Medicinen mukaan koko matka tutkimusidean syntymisestä esikliiniseen lääkeaihioon kesti noin 18 kuukautta, mikä on huomattavasti nopeampaa kuin perinteisessä lääkekehityksessä.
Seuraavaksi ratkaiseva testi
Phase III on lääkekehityksen tärkeimpiä vaiheita, sillä siinä arvioidaan lääkkeen tehoa ja turvallisuutta huomattavasti suuremmalla potilasjoukolla.
Juuri tässä vaiheessa selviää, pystyykö tekoälyn löytämä lääke osoittamaan kliinisen hyödyn riittävän laajasti, jotta se voisi myöhemmin saada viranomaishyväksynnän.
Jos tutkimukset onnistuvat, kyseessä olisi yksi vahvimmista todisteista siitä, että tekoäly pystyy löytämään ja suunnittelemaan täysin uusia lääkkeitä, jotka toimivat myös käytännön potilashoidossa.